محققین جین ایڈیٹنگ کے مطالعے میں موت کو علاج فراہم کرنے کے لیے استعمال ہونے والے وائرس سے جوڑتے ہیں، نہ کہ CRISPR – صحت

محققین نے ابتدائی تحقیق میں یہ نتیجہ اخذ کیا کہ جین ایڈیٹنگ کے مطالعے میں تنہا رضاکار ڈوچن عضلاتی ڈسٹروفی کی ایک نایاب شکل کو نشانہ بنانے والے وائرس کے ردعمل کے بعد مر گیا جس نے اس کے جسم میں علاج فراہم کیا۔

مونٹور فالس، نیو یارک کے 27 سالہ ٹیری ہارگن کی موت گزشتہ سال ایک شخص کے لیے ڈیزائن کیے گئے جین ایڈیٹنگ کے علاج کے پہلے ٹیسٹ میں سے ایک کے دوران ہوئی۔ کچھ سائنس دانوں نے حیرت کا اظہار کیا کہ کیا جین ایڈیٹنگ ٹول CRISPR نے ان کی موت میں کوئی کردار ادا کیا۔ اس آلے نے جینیاتی تحقیق کو تبدیل کر دیا ہے، درجنوں تجرباتی ادویات کی ترقی کو ہوا دی ہے، اور اپنے موجدوں کو 2020 میں نوبل انعام سے نوازا ہے۔

لیکن محققین نے کہا کہ وائرس – ایک جسم میں علاج لے جانے کے لئے استعمال کیا جاتا ہے کیونکہ یہ عام طور پر لوگوں کو بیمار نہیں کرتا ہے – اس کی حالت کے ساتھ مل کر، ان مسائل کو جنم دیتا ہے جس نے بالآخر اس کی جان لے لی۔

ایسا لگتا ہے کہ ہارگن کو وائرس کی "دوسروں کے مقابلے میں اسی طرح کی یا قدرے زیادہ خوراک لینے والے” کے مقابلے میں زیادہ شدید مدافعتی ردعمل ہوا ہے، مصنفین نے مطالعہ میں لکھا، جس کا ابھی تک ہم مرتبہ جائزہ نہیں لیا گیا ہے۔

Horgan کو فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن کے ذریعہ منظور شدہ ابتدائی مرحلے کے حفاظتی ٹرائل میں اندراج کیا گیا تھا۔ اسے Cure Rare Disease کے ذریعے سپانسر کیا گیا تھا، جو کنیکٹی کٹ میں قائم ایک غیر منفعتی ادارہ ہے جس کی بنیاد اس کے بھائی، رچ نے رکھی تھی، تاکہ اسے ڈسٹروفین نامی پروٹین پیدا کرنے کے لیے درکار جین میں تبدیلی کی وجہ سے پٹھوں کو برباد کرنے والی بیماری سے بچایا جا سکے۔

ایک بیان میں، رچ ہارگن نے یونیورسٹی آف میساچوسٹس چان میڈیکل اسکول اور ییل یونیورسٹی کی سربراہی میں تحقیقی ٹیم کا شکریہ ادا کیا جس نے "مکمل، جامع” تحقیقات کی جس نے قیمتی بصیرت فراہم کی۔ انہوں نے مزید کہا، "ذاتی نوٹ پر، یہ مطالعہ ٹیری کی میراث اور اس کی وابستگی کے ساتھ ساتھ ہمارے پورے خاندان کے، نایاب بیماری والے کمیونٹی کے لیے ایک اور اہم قدم ہے۔”

ہارگن تھراپی کا مقصد ڈیسٹروفین پروٹین کی ایک شکل کو بڑھانے کے لیے CRISPR کا استعمال کرنا تھا۔ یہ عمل Horgan کے مدافعتی نظام کو دبانے کے ساتھ شروع ہوا تاکہ اس کے جسم کو تھراپی کے لیے تیار کیا جا سکے، جسے IV نے "اعلیٰ خوراک” کے ساتھ فراہم کیا تھا جسے کیور ریئر ڈیزیز کے مطابق، ایڈینو سے وابستہ وائرل ویکٹر، یا AAV کے نام سے جانا جاتا ہے۔

لیکن ہارگن نے جلد ہی مسائل کا سامنا کرنا شروع کر دیا، علاج کے چھ دن بعد دل کا دورہ پڑا اور دو دن بعد اعضاء کی خرابی اور دماغی نقصان سے اس کی موت ہو گئی۔ علامات کے وقت کی وجہ سے، اور حقیقت یہ ہے کہ محققین اس کے جسم میں جین میں ترمیم کرنے والے انزائم کو بہت کم تلاش کر سکے، انہوں نے یہ نتیجہ اخذ کیا کہ تھراپی ابھی تک فعال نہیں ہوئی تھی۔

یہ پہلا موقع نہیں ہے جب وائرل ویکٹر کو جین تھراپی ٹرائل موت میں ملوث کیا گیا ہو۔ میدان کے لیے ایک بڑے دھچکے میں، 18 سالہ جیسی گیلسنجر 1999 میں ایک تحقیق کے دوران مر گئی جس کا مقصد اس کی نایاب میٹابولک بیماری سے لڑنا تھا۔ سائنس دانوں کو بعد میں معلوم ہوا کہ اس کے مدافعتی نظام نے علاج کے لیے استعمال ہونے والے وائرس پر زیادہ رد عمل ظاہر کیا۔ ہارگن کے ٹرائل میں استعمال ہونے والے وائرس کو زیادہ محفوظ سمجھا جاتا ہے لیکن یہ مسائل کے بغیر نہیں ہے۔

"لوگ محفوظ ویکٹر بنانے کی کوشش کر رہے ہیں … لیکن وہ اب بھی چیلنجنگ ہیں،” آرتھر کیپلان نے کہا، نیویارک یونیورسٹی کے ایک طبی اخلاقیات جو اس مطالعے میں شامل نہیں تھے لیکن انہوں نے اس کیس کی قریب سے پیروی کی ہے۔ "ہم واقعی یہ نہیں سمجھتے کہ کچھ لوگ مصیبت میں کیوں پڑتے ہیں اور دوسروں کو نہیں. ہم نہیں جانتے کہ یہ ان کی بنیادی بیماری ہے، کچھ ہم آہنگی، یا کوئی عجیب امیونولوجی ہے۔”

رچ ہورگن نے کہا کہ وہ اس مطالعہ کو ہم مرتبہ جائزہ لینے والے جریدے میں جمع کرانے کا ارادہ رکھتے ہیں۔ دریں اثنا، Cure Rare Disease نے کہا کہ وہ دوسرے علاج کے لیے متبادل وائرس کا استعمال کرے گا جسے وہ تیار کرنے کی کوشش کر رہا ہے۔

ڈاکٹر ٹیرنس فلوٹ، UMass میڈیکل اسکول کے ڈین اور مطالعہ کے سینئر مصنف، نے کہا کہ وہ امید کرتے ہیں کہ یہ "مزید تحقیق کا باعث بنے گا کہ ایسے مریضوں کے ذیلی گروپوں کی شناخت کیسے کی جائے جو اس طرح کے شدید، غیر متوقع رد عمل کا شکار ہو سکتے ہیں۔”

ایمریٹس 24|7 کو گوگل نیوز پر فالو کریں۔